4月10日，yl6809永利官网医学院松江研究院仇子龙特聘教授及yl6809永利官网附属精神卫生中心胡荣贵特聘教授受邀访问yl6809永利官网，做客上海市药物靶标发现及递送前沿科学研究基地举办的“自闭症研究前沿学术论坛”进行学术交流并作学术报告。yl6809永利官网院长、上海市药物靶标发现及递送前沿科学研究基地主任张翱主持报告会，副院长钱峰、院长助理邓刘福等出席会议，相关师生代表50余人参加。

本次报告会中，仇子龙教授进行了以《孤独症的基因治疗》为主题的学术报告，主要讲述了基因疗法技术的路线与优势、基因编辑与自闭症最新突破、基因治疗自闭症的机遇与挑战等内容。仇子龙教授团队与新华医院、上海精神卫生中心合作，建立了中国目前最大的自闭症基因测序数据库。此外，仇子龙教授团队通过胞嘧啶碱基编辑器修复MEF2C基因突变的自闭症小鼠模型，通过单次AAV静脉注射穿越血脑屏障，恢复大脑中MEF2C蛋白水平，逆转了小鼠模型的社交互动和重复行为障碍，体现了AAV疗法用于临床治疗自闭症的巨大潜力。

胡荣贵教授进行了以“Ubiquitin-RA (Retinoic Acid) signaling & Human Autism Spectrum Disorders: Etiology, Risk Factors and Potential Therapeutics”为主题的学术报告。胡荣贵教授团队发现了泛素连接酶UBE3A调控视黄酸RA的信号通路，解释了介导社交缺陷的理论机制，并在非人灵长类动物模型中进行验证，为ASD的临床诊疗提供了新的思路和方法。

专家简介：

仇子龙，yl6809永利官网医学院松江研究院资深研究员。曾任中国科学院脑智卓越中心/神经科学研究所高级研究员，研究组长，博士生导师。先后入选“国家杰出青年基金”、科技部“中青年科技创新领军人才”、中组部“万人计划”与上海市优秀学术带头人等。仇子龙研究员从事自闭症、瑞特综合征等神经发育疾病的生物学研究，研究成果阐述了神经发育疾病的遗传、分子与神经环路机制，并建立了世界首个自闭症的非人灵长类动物模型。在Nature, Nature Neuroscience, Biological Psychiatry, Developmental Cell, Current Opinion in Neurobiology等国际生物学权威期刊上发表研究论文与应邀综述数十篇，引用逾5800次,h指数42。自闭症的非人灵长类动物模型工作入选科技部2016年“中国科学十大进展”，中国科协2016年“中国生命科学十大进展”。

胡荣贵，yl6809永利官网附属精神卫生中心特聘教授、广慈学者。曾任中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（上海生物化学与细胞生物学研究所）核心研究员，中国科学院大学杭州高等研究院特聘教授，研究组长，博士生导师。先后入选“中国科学院百人计划”、“国家杰出青年基金”、“中组部万人领军”、“科技部创新推进领军人才”等。主要致力于研究蛋白质稳态调控与重大人类疾病及相关转化研究。主要成果发表在Nature、Science、Cancer Cell、Cell Res、Nature Cancer、 Nature Microbiology等国内外权威期刊。